3년 반 동안 Michael Lo Sapio와 그의 큰 아들 Mikey가 운전했습니다..

5년 전 Mikey가 Duchenne 근이영양증(DMD) 진단을 받았을 때 그의 아버지는 미친 듯이 웹을 검색하기 시작했습니다. 그는 마이키를 어떻게 도울 수 있었나요? 그들은 어디로 가야 했나요? 그는 카지노사이트(CHoR)의 리치먼드 아동병원에서 이러한 어려운 질문 중 일부에 대한 답을 찾았습니다.

CHoR카지노사이트법이 널리 보급되기 전에 얼마나 도움이 되는지 연구하는 연구 유형인 임상 시험을 통해 Mikey와 같은 아이들을 위한 카지노사이트의 미래를 만들고 있습니다.

DMD는 근육이 온전하게 유지되고 제대로 작동하는 데 필요한 단백질인 디스트로핀을 신체에서 생성하지 못하게 하는 유전적 돌연변이로 인해 발생하는 드문 질병입니다. 디스트로핀이 없으면 근육 세포가 약해지고 악화됩니다. 시간이 지남에 따라 DMD는 걷기, 호흡, 심지어 심장 기능에도 영향을 미칠 수 있습니다. DMD의 첫 번째 징후는 근육 긴장도가 낮은 경우가 많으며, 이는 Lo Sapios에게 Mikey에게 문제가 있을 수 있다는 신호를 보내는 것입니다.

혁명적인 카지노사이트를 위해 너무 오래 운전할 필요가 없습니다.

그의 연구에서 Lo Sapio는 Clinicaltrials.gov에서 CHoR을 가능한 사이트로 나열한 Viltepso의 임상 실험을 발견했습니다. 그는 임상 연구 간호사인 Kathy O'Hara에게 연락하여 프로세스에 대해 자세히 알아보고 Mikey를 목록에 일찍 포함시켰습니다.

"Lo Sapio 씨는 지식이 풍부했고 아들을 위한 최선의 보살핌을 찾고 싶어했습니다. 이러한 헌신 덕분에 우리는 모든 세부 사항을 해결하고 Mikey를 임상 시험에 등록시킬 수 있었습니다."라고 O'Hara는 말했습니다.

재판이 시작되었을 때 Lo Sapios는 준비되었습니다. 매주 주입일에 Michael은 오전 3시 15분에 일어나 델라웨어에 있는 가족 농장에서 닭, 양, 양에게 먹이를 준 후 3시 30분에 Mikey를 깨워 리치먼드로 항해를 시작했습니다. Mikey는 반나절 동안 Viltepso 주입을 받은 다음 돌아오는 여행을 위해 차를 타고 돌아올 것입니다. 그들은 보통 오후 6시쯤 집에 도착했습니다. 그들은 실험 기간 동안 170번의 여행을 했으며, 몇 달에 한 번씩 테스트나 근육 생검을 위해 밤새 방문했습니다.

특정 유전자 돌연변이가 있는 마이키와 같은 어린이를 대상으로 하는 약물

시험 약물 Viltepso는 특정 DMD 유전자 돌연변이를 갖고 있는 사람들을 위해 설계되었습니다. 마이키는 이 돌연변이를 갖고 있는 DMD 환자의 8% 중 하나입니다. Viltepso는 DMD를 카지노사이트하지는 않지만 진행을 늦추는 것으로 나타났습니다. 최근에 FDA 승인을 받았습니다.

Lo Sapio는 이미 그의 아들에게서 변화를 보았습니다. 마이키는 힘과 체력을 얻었고, 계단을 오르고, 달리고, 점프하고, 친구들과 훨씬 더 잘 따라갈 수 있게 되었습니다.

DMD는 전 세계적으로 태어난 남성 3,500~5,000명당 1명꼴로 발생하며 드물게 여아에게 영향을 미칩니다.

"몇 년 전까지만 해도 DMD에 대해 승인된 카지노사이트법이 없었기 때문에 이 유전자 변형 카지노사이트법은 정말 중요한 단계입니다."라고 말했습니다., 마이키의 연구 신경학자. "이것은 Mikey에게 놀라운 소식일 뿐만 아니라 임상 실험 참가자로서 DMD를 앓고 있는 다른 많은 젊은이들을 도울 수 있는 길을 열었습니다."

시험 참여는 마이키의 남동생에게 도움이 될 것입니다

이들 중 하나는 마이키의 남동생 리드입니다. Mikey는 2살 반에 DMD 진단을 받았기 때문에 의사들은 Reid에게도 어린 나이에 검사를 받도록 권장했습니다. 물론 리드도 같은 질병에 걸렸다는 진단을 받았습니다. 불행하게도 임상 실험 등록이 시작되었을 때 Reid는 겨우 2살이었습니다. 실험에 참여하기에는 너무 어렸습니다.

“레이드가 약을 구해달라고 요청하고 때로는 구걸하는 것을 보는 것은 정말 힘든 일이었습니다.” Lo Sapio가 말했습니다. "마이키는 자신에게도 도움이 될 수 있도록 동생에게 '특수 약'을 처방해 달라고 자주 요청하곤 했습니다. 저는 이것 때문에 여러 번 울었습니다."

두 달 전, 리드는 Viltepso에 대한 "확장된" 접근 권한을 부여받았습니다. 이제 8월 12일 FDA 승인을 받아 그는 약품에 대한 완전한 접근권을 갖게 되었습니다.

“DMD를 앓고 있는 두 소년의 부모로서 저는 이 문제를 항상 염두에 두고 있습니다”라고 Lo Sapio는 말했습니다. “이 약 덕분에 때때로 DMD를 잊고 DMD가 성장하는 것을 즐길 수 있게 되었습니다.”

Lo Sapio 소년들을 위해 성장한다는 것은 농장에서 하루 종일 활동하고 야외 시간을 보내는 것을 의미합니다. 이제 7살 1/2살과 6살이 된 이 아이들은 자기 소유지의 초원, 산책로, 연못을 탐험하는 것을 좋아하며 정원 가꾸기와 아빠가 동물을 돌보는 것을 돕습니다.

올해 농장에서 10마리의 양이 태어났고 가족은 이제 막 가을 작물 심기를 마쳤습니다. 여기에는 시금치, 케일, 양상추, 당근, 호박, 스쿼시가 포함됩니다. 무엇보다도 소년들은 양 떼를 몰고 어디든 소년들을 따라다니는 개 록시를 사랑합니다.

궁극적 목표: 길고 행복한 삶

FDA의 Viltepso 승인은 수년간의 집중적인 연구 끝에 이루어졌습니다. 연구자들이 이 질병 및 기타 신경근 질환에 대한 카지노사이트를 위해 계속 노력하고 있기 때문에 이는 DMD를 앓고 있는 사람들에게 기념비적이고 인생을 바꾸는 단계입니다.

“내 아들들에 대한 나의 희망은 모든 부모들과 동일합니다. 길고 행복한 삶입니다.”라고 마이클은 말했습니다. "이 약을 사용하면 심장과 폐를 포함하여 근육을 매우 오랫동안 유지하는 데 충분한 디스트로핀을 생산할 수 있기를 바랍니다."

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